NGS-mendayakan RNAterapi:kitaran penuh-penyelidikan dan pembangunan serta perindustrian
Penyelesaian NGS ialah apenyelesaian pengesanan ketepatan komprehensif yang direka untuk-ubat RNA canggih seperti terapi mRNA, terapi siRNA dan terapi penyuntingan RNA. Ia memberi tumpuan kepada ketepatan jujukan, integriti, dan kestabilan genetik molekul RNA. Melalui tiga teknologi teras-penjujukan mRNA, analisis varian ultra-rare dan penilaian integriti RNA-ia meliputi keseluruhan proses kawalan kualiti terapi RNA daripada penyelidikan dan pembangunan awal, pengeluaran perintis hingga pengkomersilan. Ini membantu syarikat mengatasi kesesakan dalam pembangunan ubat RNA, memenuhi keperluan pematuhan peraturan global dan memastikan keselamatan dan keberkesanan produk.
MengujiKandungan Perkhidmatan
• Kandungan ujian:Penentuan-panjang jujukan: Menggunakan teknologi RNA-kesetiaan tinggi-seq, jujukan mRNA -panjang penuh dianalisis sepenuhnya untuk mengesahkan ketepatan jujukan pengekodan dan penyahkodan (UTR) dan untuk menyaring keabnormalan jujukan seperti mutasi titik, pemadaman, dan
•Analisis isomer: Untuk molekul mRNA kompleks, kenal pasti jenis dan perkadaran isomer penyambung alternatif dan nilai kesannya terhadap fungsi dadah;
Pengesahan ketekalan jujukan: Bandingkan jujukan mRNA daripada kelompok pengeluaran yang berbeza dan di bawah keadaan penyimpanan yang berbeza untuk memastikan kestabilan jujukan antara kelompok dan dalam jangka hayat;
Kelebihan teknikal: Liputan penjujukan > 99%, ketepatan penjajaran jujukan Lebih besar daripada atau sama dengan 99% dan boleh menangkap variasi jujukan kelimpahan-rendah dengan tepat.
• Keupayaan pengesanan:Ia boleh mengenal pasti varian yang sangat jarang berlaku dengan frekuensi rendah dengan tepat (seperti mutasi titik jarang, jujukan chimeric dan varian berkaitan-degradasi).
• Sokongan teknikal:Sistem ini menggunakan penjujukan ultra-dalam digabungkan dengan algoritma bioinformatik proprietari untuk menapis bunyi latar belakang dengan berkesan dan meningkatkan ketepatan pengesanan varian yang jarang ditemui.
Integriti molekul RNA secara langsung menentukan kecekapan terjemahan dan kesan terapeutiknya, dan merupakan penunjuk utama untuk kawalan kualiti terapi RNA .
Pengesahan integriti penuh-panjang: The full-length ratio of mRNA/siRNA molecules is assessed by capillary electrophoresis and RNA-seq coverage analysis to identify truncated and degradation products;
Analisis kestabilan struktur sekunder:Algoritma ramalan lipatan RNA digabungkan dengan pengesahan eksperimen digunakan untuk menilai integriti struktur sekunder molekul RNA, mengelakkan kesan keabnormalan struktur pada penghantaran dan fungsi;
Skop Permohonan untuk Pengujian
terapi mRNA
Vaksin mRNA COVID-19, vaksin mRNA terapeutik kanser, ubat mRNA gantian protein, dsb.
Terapi RNA kecil
ubat siRNA, miRNA mimik/perencat, dsb.;
Terapi penyuntingan RNA
CRISPR-Cas13-ubat pengeditan RNA pengantara, terapi pengubahsuaian RNA pengantara enzim ADAR, dsb.
Terapi RNA lain termasuk
ubat RNA pekeliling, terapi RNA (lncRNA) bukan pengekodan lama dan ubat aptamer RNA.